美國在2016年通過《21世紀治療法案》（21st Century Cures Act），將真實世界數據（Real Word Data, RWD）納入美國食品藥品監督管理局（FDA）決策評估的資料來源之一。在嚴整的研究設計與分析方法之下，真實世界數據的資料有效性也獲得認可，用來作為評估醫療產品、治療或藥品的正式證據。真實世界數據的定義，狹義是指來自非實驗研究之數據，如：電子資料庫或病歷資料等；廣義則指為隨機對照試驗以外所蒐集到的數據，如：病人健康狀態和常規醫療服務等，數據來源包含醫院或保險公司之病歷資料庫等。真實世界數據可累積大量資料，呈現多樣化樣貌，隨著人工智慧（Artificial Intelligence, AI）技術的進步，透過大數據快速的分析產生出更有價值的資訊，做為藥品研發及藥品審查之決策參考。